在近日举行的世界肾脏病大会上，两种新型的补体抑制剂——Avacopan、Iptacopan（尚未在国内上市，还没有中文名字），展现出了治疗肾病的效果：二者均使尿蛋白显著下降。
下面我具体介绍一下。
Iptacopan是什么药？我原来介绍过两次Iptacopan。第一次是前年，当时它刚在治疗C3肾病的2期试验获得成功；另一次是去年，当时它在治疗IgA肾病的2期试验中期分析里显示出了疗效（尿蛋白降低23%）。
而这次大会上，揭示了Iptacopan治疗IgA肾病的完整2期试验，结果显示，治疗6个月时，患者的尿蛋白下降了40%.
上次中期分析是用药3个月、尿蛋白降幅（23%），可见后续3个月的效果更进了一步。
目前，Iptacopan正在进行3期试验——上市前的最后一项试验。
Iptacopan的上市审批之路非常顺畅，接连拿到欧洲药管局的「优先药品」资格和「孤儿药」资格，不出意外的话，3期试验完成后就可以获批上市。
再说另外一种新药：Avacopan去年，这个药已经在日本和美国上市了，用于治疗安卡（ANCA）相关性血管炎（可造成肾损害）。
当时我没有介绍它，因为那很难说是一个好消息。
安卡血管炎是一种非常严重的疾病，Avacopan虽然取得了疗效，但效果有限。在美国药监局审批投票时，各专家产生巨大分歧，最终以累积票数29票赞成、25票反对的弱优势，勉强通过，获得一个“辅助治疗”的资格。
也难为这药了，安卡肾病与其它肾病相比，难治性和危害性均是顶级，不是普通药物能压制住的。
但在本次大会上，Avacopan展现出的治疗C3肾病的效果很不错。
可能有肾友不知道，啥是C3肾病？
咱们做肾穿刺，观察免疫复合物，如果以补体C3为主，就是C3肾病。（同理，以IgA为主，就是IgA肾病）。
整体上看，C3肾病比IgA肾病更加严重。
IgA肾病的严重程度，约是所有肾病的平均水平。也就是说，C3肾病的严重程度高于肾友们的平均水平。
尽管如此，新药Avacopan仍然显现出了较好的疗效：尿蛋白下降、肾小球滤过率上升。
尿蛋白变化如图：
蓝线是对照组，黄线是Avacopan，用药8周后，黄线尿蛋白降低了30%-40%.
肾功能变化如图：
左图是肾小球滤过率大于60的情况下，右图是滤过率小于60的情况下。无论哪个肾损害程度，黄线肾小球滤过率均高于对照组，并呈上升趋势。
而且，试验用药半年后，重复肾穿刺，发现病理也得到了一定程度的改善。
C3肾病很难治，即使上猛药，显效率也很低，肾友常陷入无药可治的绝境。这次，Avacopan给我们带来了一个好消息。
这两个药，尿蛋白降幅都在30%-40%左右。虽然单靠它们可能达不到让尿蛋白达标（0.5克以下），但治疗轻症，或是作为重症的一种辅助药物，都很好使。
面对顽固性蛋白尿，我们有很多优异的治疗方案，使其下降。有时候尿蛋白降到零点几克后，离达标就差这一点，就能保障肾脏安全。新药三四成的尿蛋白降幅，很可能就是完成达标的临门一脚。
你发现了没？上述两项新成果，都是补体抑制剂。还有试验中的OMS，也是走的补体途径。
从近几年的新药发展来看，有一个明显的趋势：
补体抑制剂正在崛起可能有部分肾友不知道啥是补体——它是导致肾炎发生的最后一环。
肾炎是从哪来的？有3步：
最开始，是遗传、感染、环境污染、营养过剩、肾毒性物质、不良生活习惯等因素，干扰人体合成蛋白质，合成了一些异常的蛋白质。
然后，免疫系统就把这些异常的蛋白质视作外来入侵物，派出抗体发起攻击（结合），结合形成免疫复合物。
最后，免疫复合物沉积到肾脏，引来免疫系统的终极追兵——补体，补体发起的战争（免疫炎症），破坏了肾脏。
C3就是一种补体，C就是补体的英文名
