Goldfinch是一家专注于发现和开发治疗肾病疾病精准药物的临床阶段生物制药公司。该公司前不久宣布,已完成其TRACTION-2临床研究中首批患者的给药。TRACTION-2是一项2期临床研究,评估GFB-治疗局灶节段性肾小球硬化症(focalsegmentalglomerulosclerosis,FSGS)和糖尿病肾病患者(diabeticnephropathy,DN)的疗效。GFB-是一种同类第一的高效选择性典型瞬时受体电位离子通道(TRPC5)抑制剂,用于治疗TRPC5-Rac1通路过度被激活的肾病患者。TRPC5-Rac1通路过度激活导致足细胞受损。足细胞位于肾脏内层,正常状态下,可防止必需蛋白质流失(蛋白尿)。足细胞受损后,可导致足细胞流失、蛋白尿,最终会引发肾衰竭。而TRPC5-Rac1通路过度激活也是相当一部分FSGS和DN患者发病的主要原因。目前,暂无可治疗该疾病获批的靶向药物。“现代学术的发展为肾脏生物学也提供了很多新见解,使得精准治疗的药物发展成为了可能,比如:GFB-,其目标是可靶向识别患者亚群中疾病的潜在分子机制”,AnthonyJohnson医学总监说(亦为该公司的首席执行官/董事),“基于我们大量的临床前、人类细胞器数据和1期临床研究的结果显示,GFB-选择性抑制TRPC5-Rac1通路,保护了足细胞避免潜在性进一步受损,蛋白尿也会逐步改善,保护肾病患者避免肾衰竭。我们期待继续招募2期临床研究患者,达成我们为肾病患者提供精准药物治疗的使命。”“考虑到目前新冠影响,进行性肾病患者特别
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