局灶节段性肾小球硬化新型治疗药Spars

近日，Retrophin公司宣布了新研发的罕见肾脏病药物—sparsentan的2期研究结果，治疗效果十分喜人。

局灶节段性肾小球硬化（FSGS）临床特点为渐进性肾脏纤维化，常导致肾衰竭，目前尚无特效治疗药。Retrophin公司研发sparsentan旨在治疗FSGS的主要临床症状—蛋白尿。该药已经获得美国和欧盟孤儿药资格。旨在降低患者蛋白尿水平，从而降低肾衰竭进展风险。

该随机对照试验共纳入例FSGS患者。随机给予新型药物sparsentan和厄贝沙坦治疗。治疗8周后研究人员发现，接受sparsentan治疗的患者蛋白尿水平平均降低44.8%，而接受厄贝沙坦治疗的患者蛋白尿水平仅降低18.5%，两组结果具有显著统计学差异。

项目合伙人Leerink公司报道的一份报告称，Sparsentan的有效性远高于预期，且高于其他同类药物的有效性。在美国患有FSGS的人群高达40,人，sparsentan有望治疗30%的FSGS患者。

医脉通编译自：RetrophinKidneyDrugSucceedsinMid-StageStudy,SharesJump.Medscape.September08,.

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