吗替麦考酚酯是国内外指南推荐的用于狼疮性肾炎唯一全疗程的一线治疗用药，是希望保留生育能力患者的首选用药。年10月，罗氏制药中国宣布，旗下口服药物吗替麦考酚酯（骁悉?）获得中国国家药品监督管理局批准，适用于Ⅲ-V型成人狼疮性肾炎患者的诱导期治疗和维持期治疗，为广大医生和患者提供了更优的治疗选择。
目前，吗替麦考酚酯属于医保目录乙类品种，基于强烈的未满足临床需求，部分省市如浙江、上海等，曾将狼疮性肾炎适应症纳入吗替麦考酚酯的报销范围，基金运行平稳，患者获益显著。年医保目录调整在即，专家呼吁进一步提升医疗保障延续性，让全国更多患者在长期治疗中享有保障，更好地回归家庭和社会。
国内外指南推荐
对比传统药物更具优势
狼疮性肾炎是系统性红斑狼疮（SLE）最常见严重的并发症之一，也是SLE死亡的主要原因之一。这些患者约有35%在确诊SLE时即存在肾脏损伤的临床表现，近40%~60%的患者在SLE发病后十年内发展为狼疮性肾炎，其中30%的狼疮性肾炎在诊断15年内进展为终末期肾脏病（ESRD）[1]。
医院风湿免疫科主任曾小峰教授
医院风湿免疫科主任曾小峰教授表示，中国的SLE患者数量众多，且主要以育龄期女性多见，男女比例约为1：12[1]；狼疮性肾炎是SLE的严重并发症和死亡主要原因[1]，如不能有效控制，进展为终末期肾病比例较高。“狼疮性肾炎治疗主要是基于皮质类固醇激素联合环磷酰胺（CTX）或硫唑嘌呤（AZA）的非选择性免疫抑制剂方案，但是激素、非选择性免疫抑制剂长期应用会导致一些不良事件，包括长期使用激素带来的副作用，而且会影响女性卵巢功能。”
医院主任药师李玉珍教授
医院主任药师李玉珍教授进一步指出，SLE累及全身各个器官系统，狼疮性肾炎又是对SLE预后产生非常重要影响的因素。“狼疮性肾炎患者70%都是育龄期妇女[2]，对于育龄期妇女如何能够保持生育能力特别重要，尤其治疗需要长期用药，所以药物安全性特别重要。”
KDIGO发布的《肾小球肾炎临床实践指南》[3]指出，细胞毒药物环磷酰胺具有以下潜在的危害，包括感染风险、未来发生恶性肿瘤的风险增加、生育率降低、胃肠道不适等，这些潜在危害远大于其临床获益。
与传统细胞毒药物相比，吗替麦考酚酯临床优势明显。该药抑制鸟嘌呤核苷酸经典合成途径，选择性抑制T和B淋巴细胞增殖减少自身免疫反应，体细胞的补救合成途径不会受到吗替麦考酚酯影响，从而减少对体细胞产生的不良影响；此外，吗替麦考酚酯较传统药物如环磷酰胺，减少对正常体细胞（尤其性腺组织细胞）的影响，有更好的安全性，对育龄期女性患者有更好的卵巢功能保护。
临床研究也印证了无论是诱导治疗还是维持治疗，吗替麦考酚酯的疗效优于以环磷酰胺或硫唑嘌呤为代表的传统药物，并展现出更好的长期用药安全性。年发表在新英格兰杂志上的一项美国随机对照研究（RCT）[4]显示，原研吗替麦考酚酯使用组的诱导期完全缓解率显著高于CTX组；年发表在新英格兰杂志上的全球多中心ALMS研究表明，原研吗替麦考酚酯维持期治疗复发率显著低于AZA组，且骨髓抑制副作用小。
截至目前，三大国际权威指南美国ACR、欧洲EULAR、全球KIDGO[5,6,7]，以及国内的《中国狼疮性肾炎诊断和治疗指南》[1]和《中国系统性红斑狼疮诊疗指南》[8]均给予推荐：吗替麦考酚酯为诱导及维持治疗的一线治疗用药；对于希望保留生育能力的患者，指南推荐治疗首选吗替麦考酚酯。
专家普遍认为，按照国内外权威指南推荐[5,6,7]，吗替麦考酚酯用于诱导治疗期(6个月)、维持治疗期(2～3年)，治疗全程安全性良好，减少传统药物不良反应治疗药物的支出，同时改善患者预后，避免进展为终末期肾脏病，节约后期透析和肾移植费用。
曾小峰教授介绍，骁悉?于年获批进入中国，用于治疗接受同种异体肾脏移植的患者中预防器官的排斥反应；年获批治疗接受同种异体肝脏移植的患者中预防器官的排斥反应。“骁悉?治疗狼疮性肾炎得到了中国药品监管部门批准，成为了该药物临床治疗适应症，我们需要以病人为中心制定完善医保支付、药物准入政策，患者亟需疗效和安全性更优的药品纳入保障范围。”
如今，国内生产吗替麦考酚酯的仿制药企业已经超过40家，胶囊剂、片剂等剂型规格的质量和疗效参差不齐，推动药物医保准入，为患者治疗用药带来长期保障，具有积极的社会意义和巨大的经济价值。
李玉珍教授坦言，狼疮性肾炎发展到终末期肾病，肾脏功能严重衰竭就需要肾透析或肾移植，医疗花费和生活质量影响非常大。“肾透析开始是一周一次，之后是一周两次、三次、四次，最后完全要靠透析来维持肾功能，极大影响患者生活质量，而且费用负担也非常重；统计数据显示，肾衰透析每个月可能超过5万元，如果最后需要肾移植，移植费用可能需要十几万甚至几十万不等。”
北京大学医药管理国际研究中心研究部主任韩晟博士在采访中表示，在慢性病领域进行经济学评价，最
合理有效地利用医疗资源，使之产生尽可能好的社会和经济效益，是医疗卫生决策和医疗保障改革的重要命题。英国开展的一项药物经济学研究表明，相比静脉环磷酰胺治疗，吗替麦考酚酯诱导治疗成本更低（吗替麦考酚酯降低成本英镑），健康产出更高（QALY增加0.），具有经济学优势[9]。
全新医保制度框架下，准入竞价可能涉及的市场预判、医保基金测算等均有很大不确定性，难以和全部企业达成共识，影响后续落地实施，造成患者保障缺失。因此，专家认为现有临床治疗方案的疗程整体费用与骁悉?整体费用接近，建议基于专家评审结果直接将骁悉?的狼疮性肾炎适应症调整纳入医保目录，临床可参考适应症获批情况及临床需要进行药物选择，早日让患者得到医保保障。
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