镇痛和麻醉
星期五年十二月15日
科：镇痛和麻醉
FDA同意Consensi作为Kitov的KIT-的品牌名称
Kitov制药公司表示，FDA批准该公司使用Consensi品牌销售KIT-，但须获得市场批准。Consensi是一种联合药物，由FDA批准的环氧合酶-2（COX-2）抑制剂塞来昔布和FDA批准的钙通道阻滞剂苯磺酸氨氯地平组成，旨在同时治疗由骨关节炎和高血压引起的疼痛。Kitov于9月份提交了NDA，并于年5月31日（KitovPharmaceuticalsNewsRelease）发布了处方药使用费法（PDUFA）。
（外部链接）
星期五年十二月15日
科：镇痛和麻醉
Flexion公司获得非阿片类关节内治疗膝关节骨性关节炎的权利
FlexionTherapeutics已经与GeneQuineBiotherapeutics达成最终协议，获得GQ-的全球权利，现在更名为FX-。作为协议的一部分，Flexion获得了Baylor医学院对GQ-人类使用的基本知识产权的独家许可。FX-是一种临床前非类阿片关节内治疗剂，用于膝关节骨性关节炎（OA）患者的症状缓解和疾病改善。Flexion将向GeneQuine支付万美元预付款，并可能通过第二阶段概念验证（PoC）产生高达万美元的里程碑支付。在成功的PoC之后，Flexion可能会在未来的发展和全球监管批准里程碑付款方面获得高达万美元的收益，而Baylor在FX-的净销售额方面也获得了较低的单位数字版税。FX-是一种局部施用的基因疗法，其设计用于刺激抗炎蛋白的产生，白细胞介素-1受体拮抗剂（IL-1Ra），只要关节内存在炎症。通过持续抑制炎症，FX-既可以减轻疼痛，又可以改善疾病。根据临床前数据，单次注射FX-可能使骨关节炎关节中的IL-1Rα表达至少一年。最初，FX-将针对具有侵袭性膝关节骨性关节炎的患者亚群。Flexion希望在明年上半年与FDA进行一次前IND会议。在成功进行临床前研究之前，该公司计划在9年启动一期I期试验（FlexionTherapeutics新闻发布）。根据临床前数据，单次注射FX-可能使骨关节炎关节中的IL-1Rα表达至少一年。最初，FX-将针对具有侵袭性膝关节骨性关节炎的患者亚群。Flexion希望在明年上半年与FDA进行一次前IND会议。在成功进行临床前研究之前，该公司计划在9年启动一期I期试验（FlexionTherapeutics新闻发布）。根据临床前数据，单次注射FX-可能使骨关节炎关节中的IL-1Rα表达至少一年。最初，FX-将针对具有侵袭性膝关节骨性关节炎的患者亚群。Flexion希望在明年上半年与FDA进行一次前IND会议。在成功进行临床前研究之前，该公司计划在9年启动一期I期试验（FlexionTherapeutics新闻发布）。
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星期五年十二月15日
科：镇痛和麻醉
由Shionogi提出的新型P2RX2/P2RX3拮抗剂
Shionogi公开了作为P2RX3和/或P2RX2/3受体拮抗剂的5-氧代-1,2,4-三嗪衍生物，据报道它可用于治疗慢性疼痛，排尿困难和呼吸系统疾病。示例性化合物在FLIPR测定中显示在大鼠神经胶质瘤C6BU-1细胞中表达的大鼠和人P2RX3受体的拮抗活性（IC50分别为4和9.69nM）。它在Sprague-Dawley大鼠中显示以下药代动力学参数：在1mcmol/kgiv下CLtot=0.mL/min/kg（WO204316）。
WO204316
（外部链接）
癌症
星期五年十二月15日
科：癌症
CellectarBiosciences在美国递交IND用于CLR-的I期儿科研究
CellectarBiosciences已经向FDA提交了一份IND，用于对儿童和青少年进行CLR-I期临床试验，并选择罕见的和孤儿指定的癌症。剂量递增试验将测试CLR-，一种设计用于将肿瘤细胞毒性放射性同位素碘-递送至多达30位患者的磷脂醚药物缀合物，测量安全性和耐受性，以及初步抗肿瘤活性（CellectarNewsRelease）。
CLR-
（外部链接）
星期五年十二月15日
科：癌症
GWPharmaceuticals在美国重新获得Sativex的全部权利
GWPharmaceuticals宣布终止其与大冢制药有关的Sativex（nabiximols）因此，GW现在重新获得了在美国市场上产品开发和商业化权利的全部所有权，而不向大冢提前支付。GW已经同意向Otsuka支付里程碑费用，其中第一个将在FDA获得Sativex批准后到期，之后在Sativex在美国达到一定的年度销售门槛时，将支付额外的费用。Sativex是一种oromucosal喷雾剂配制的提取物含有1:1比例的主要大麻素cannabidiol（CBD）和delta-9-四氢大麻酚（THC）。目前在美国以外的29个国家批准用于治疗多发性硬化症患者的痉挛状态。在7年，GW和Otsuka原本签署了一个授权协议，汤森路透新闻，7年2月15日）。两家公司在癌症疼痛治疗方面进行了一项临床试验项目，其中的试验未达到主要终点（GWPharmaceuticalsNewsRelease）。
（外部链接）
星期五年十二月15日
科：癌症
默克KGaA展示了新的ATR激酶抑制剂
MerckKGaA已经确定了三环杂环衍生物作为丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶ATR抑制剂据报道可用于治疗癌症以及年龄相关性黄斑变性，脉络膜新血管形成，糖尿病性视网膜病，糖尿病性黄斑水肿，细菌感染和炎症。示例性化合物在基于TR-FRET的测定中抑制人ATR/ATRIP复合物的激酶活性（ICnM）。它在基于免疫细胞化学的测定中抑制人结肠HT-29癌细胞中ATR底物Chk1（Ser）的磷酸化（IC.2nM）。如通过基于免疫细胞化学的测定所确定的，该化合物还抑制表达TopBP1-ER-LBD融合蛋白（IC50=10-nM）的人骨U-2OS癌细胞中ATR底物gH2AX的磷酸化。对于在HEK-细胞中表达的Kv11.1hERG通道没有显示出显着的抑制活性（K在全细胞膜片钳测定（WO202748）中。
WO202748
（外部链接）
星期五年十二月15日
科：癌症
由KRICT提出的新型PROTAC化合物
韩国化学技术研究院（KRICT）已经获得了包含通过接头彼此结合的ALK靶向部分和VHL/CRBNE3泛素连接酶结合部分的蛋白水解靶向嵌合体（PROTAC）化合物，并且其中ALK-靶向部分来源于ALK抑制剂赛瑞替尼，据报道可用于治疗癌症。示例性化合物抑制人ALK的激酶活性（IC50=nM），如通过使用适当标记的ATK肽底物的基于荧光的测定所确定的。通过蛋白质印迹测定，该化合物诱导人弥漫组织细胞性淋巴瘤SU-DHL-1和肺NCI-H癌细胞中的ALK降解（在nM温育16小时时50％降解）。当施用于携带肺NCI-H癌症异种移植物（50mg/kgiptidx14天）的裸SCID小鼠时，与载体（WO204445）相比，其显着抑制肿瘤生长。
WO204445
（外部链接）
星期五年十二月15日
科：癌症
在BR-加上venetoclax双重命中和双重表达DLBCL看临床前协同作用
标准化疗在弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）中的作用有限，c-Myc和Bcl-2的双重重排以及c-Myc和Bcl-2的双重表达的过度表达。临床前研究评估了双重DNA依赖性蛋白激酶和磷脂酰肌醇3-激酶δ抑制剂BR-（Boryung）和Bcl-2抑制剂venetoclax与这些适应症的结合，预计将在明年第四季度开始首次人体试验。BR-和venetoclax在DLBCL和滤泡淋巴瘤细胞系中观察到了与c-Myc和Bcl-2改变（包括双重打击和双重表达细胞系）的体外协同作用。对于体内研究，使用SCID小鼠和DOHH2DLBCL细胞，口服递送药剂。所产生的对肿瘤大小的影响表明了协同治疗效果。BR-的GLP毒性研究正在进行中（Jung，H.-S。等，第59届AnnuMeetAmSocHematol（Dec9-12，Atlanta，），Abst）。
（外部链接）
星期五年十二月15日
科：癌症
SIMM呈现新颖的FGFR抑制剂
上海药物研究所（SIMM）已经公开了与作为成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂的[3,4-d]哒嗪酮融合的5元杂环，据报道其用于治疗癌症以及纤维化，银屑病，动脉粥样硬化，再狭窄，糖尿病性肾病，颅缝早闭和肾小球肾炎等。例举的化合物抑制重组FGFR-1激酶活性（IC50=nM或更少）。它在CCK-8测定中显示抗人急性骨髓性白血病KG-1细胞（IC50=nM或更低）的抗增殖活性。该化合物在携带人肺NCI-H癌症异种移植物的BALB/c裸鼠中分别抑制肿瘤生长（分别在10和50mg/kgipqdx13天时T/C=19.88％和2.2％），没有显示任何毒性（WO202343）。
WO202343
（外部链接）
星期五年十二月15日
科：癌症
Telix和MemorialSloanKettering合作开发TLX-以清除RCC
Telix制药公司已经与MemorialSloanKettering癌症中心（MSK）进行合作。Telix正在开发89Zr-girentuximab（TLX-）用于使用正电子发射断层扫描（PET）对透明细胞肾细胞癌（RCC）进行成像。在合作下，MSK将使用TLX-作为一种工具，通过使用成像评估标准护理药物，特别是舒尼替尼和帕唑帕尼的早期治疗反应，更好地管理转移性透明细胞肾癌患者的治疗算法。临床目标是使用成像作为一种精确的医学工具来快速确定病人的最佳治疗策略。作为合作的一部分，Telix将资助MSK实施新的放射化学过程，并将修改现有研究方案，重复给药I-girentuximab，以利用89Zr（锆）化学的优异灵敏度和特异性。希望改进的89Zr-放射化学将更好地检测对于用碘化学成像常常是困难的较小病变的变化。根据协议，Telix将为MSK提供临床级材料，并为放射化学升级提供适度的财务支持。该协议包括临床数据共享（TelixPharmaceuticalsNewsRelease）。
（外部链接）
星期五年十二月15日
科：癌症
Trovagene向FDA提交了PCM-阶段研究的协议
Trovagene已经提交了II期临床试验的方案，PCM-是一种Polo样激酶1（PLK1）抑制剂，与Zytiga（强生公司）联合给予转移性去势抵抗性前列腺癌患者给FDA。该公司计划招募25名患者，这两名患者表现出由两次升高的前列腺特异性抗原（PSA）值表现的疾病进展迹象，相隔至少1周，而在Zytiga/泼尼松治疗中。该试验将测量实现疾病控制的患者比例-定义为缺乏PSA进展-在研究治疗12周后。Trovagene计划在FDA签署后（Trovagene新闻稿）在年开始审判。
PCM-
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癌症免疫疗法
星期五年十二月15日
部分：癌症免疫疗法
在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上介绍了新型抗CD47单克隆抗体
来自TiomaTherapeutics的研究人员讨论了阻断酪氨酸结合的新型人源化抗CD47单克隆抗体（MAbs），AO-（Ti-），AO-（Ti-）和AO-（Ti-）-蛋白磷酸酶非受体型底物1（SIRPalpha）与CD47结合并增加人类肿瘤细胞的吞噬作用。在与所有三种MAb孵育后，磷脂酰丝氨酸阳性/7-AAD阳性肿瘤细胞的增加表明在人血液和实体肿瘤细胞系（包括Jurkat和OV10-）中诱导细胞死亡。AO-，AO-和AO-与人肿瘤细胞系结合，其亲和力从低pM到低nM（Kd=82,和90pM）;结合人的红血细胞（红细胞）中观察到了AO-和AO-（?d=和点，分别地），而它在人类和食蟹猴AO-（被显著降低?两者均为d=1mcM）。在食蟹猴中进行为期4周的安全性研究显示，在初始剂量为5mg/kg（第1周）或更高剂量之后，AO-和AO-每周静脉内治疗不导致剂量限制性毒性或主要病理学或显微镜观察结果50mg/kg（第2至4周）。AO-显着降低了与动物RBC的结合，而AO-导致RBC短暂减少。在所有三种药物，尤其是AO-和AO-的MDA-MB-三阴性乳腺癌原位模型中观察到有效的剂量依赖性功效，后者每周给药五次，给药5周当肿瘤达到约mm3时，ip为0.5至10mg/kg。有必要进一步评估乳腺癌治疗（Karr，RW等，第40届AnnuSanAntonio乳腺癌Symp（Dec5-9，SanAntonio），，AbstP1-10-15）。
（外部链接）
心血管疾病
星期五年十二月15日
科：心血管疾病
FDA将快速通道授予Renova的基因转移产品
RenovaTherapeutics表示，FDA对该公司的首要产品候选产品RT-AC6基因转移（Ad5.hAC6）进行了快速跟踪指定，用于治疗伴有射血分数降低的心力衰竭。该产品涉及将编码人类腺苷酸环化酶6型（Ad5.hAC6）的灭活的腺病毒载体注入心脏导管插入期间供给心脏的动脉中。AC6是心脏肌肉细胞中发现的一种蛋白质，调节心脏功能，似乎在心力衰竭患者中下调，而II期临床试验的结果表明，通过一次性给药，RT-可以安全地增加心脏功能超越最佳心力衰竭治疗（雷诺瓦治疗新闻稿）。
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公司新闻
星期五年十二月15日
科：公司新闻
Synairgen和Pharmaxis修订LOXL2合作协议
Synairgen已经宣布了与Pharmaxis和赖氨酰氧化酶2型（LOXL2）项目的合作协议的更新。在成功完成临床前研究并启动LOXL2抑制剂项目的I期试验后，Pharmaxis和Synairgen已经修改了合作条款。根据修订条款，Pharmaxis将承担该项目的全部运营责任，包括正在进行的LOXL2抑制剂PXS-的I期试验。作为合作的结合，Pharmaxis正在同时开发第二种LOXL2抑制剂PXS-，也在第一阶段，这将扩大跨多个纤维化条件的合作机会。Pharmaxis预计这些化合物将在明年中期准备就绪。修订后的协议修订了Synairgen公司对所有纤维化适应症的兴趣，大约占所有合作收益的17％。Synairgen将没有进一步的义务资助方案候选人的发展，但将继续提供技术支持的发牌过程。考虑到修订条款，Pharmaxis将支付Synairgen万英镑的现金。在现有的合作下，Synairgen已经产生了支持特发性肺纤维化（IPF）进展的数据，Pharmaxis专注于肝纤维化（包括非酒精性脂肪性肝炎），心脏纤维化和肾纤维化（SynairgenNewsRelease;
（外部链接）
皮肤病
星期五年十二月15日
科：皮肤病
特应性皮炎PF-的III期试验开始
辉瑞公司已经开始对中度至重度特应性皮炎患者PF-（一种JAK1抑制剂）进行III期试验（ClinicalTrials.govIdentifierNCT）。名患者试验将两种剂量的PF-与安慰剂进行比较，测量达到0/1的研究者整体评估得分的患者比例至少改善2分，75％以上的患者比例在湿疹面积和严重程度指数评分中从基线变化。该试验还将测量瘙痒症数字评分量表，特应性皮炎电子日记的瘙痒和症状评估以及作为次要终点的安全性措施（辉瑞新闻稿）。
PF-
（外部链接）
胃肠道疾病
星期五年十二月15日
科：胃肠道疾病
FDA批准Jenrin的IND用于CB1受体反向激动剂
JenrinDiscovery表示，美国食品及药物管理局（FDA）批准IND作为其外周受限大麻素CB1受体反向激动剂JD-来开始I期临床试验。JD-将被开发用于治疗非酒精性脂肪性肝炎，专门设计用于减少血脑屏障穿透和大脑受体占用，从而介导与第一代脑渗透CB1受体阻滞剂相关的神经精神疾病的负担，该公司表示（JenrinDiscoveryNews发布）。
JD-
（外部链接）
星期五年十二月15日
科：胃肠道疾病
Mesoblast授权TiGenix获得专利以支持Cx-瘘管的商业化
Mesoblast已授权TiGenix独家获得其部分专利，以支持脂肪间充质干细胞产品Cx-（darvadstrocel）为当地治疗瘘管。该协议包括TiGenix有权向子公司和第三方授予分销商，包括TiGenix在美国以外的当前开发和商业化合作伙伴。作为考虑，Mesoblast将获得最多2,万欧元的付款，前期万欧元，其中万欧元12个月，产品监管里程碑高达0万欧元。此外，Mesoblast将获得Cx-净销售额的一位数字版税。TiGenix正在继续推进其全球关键三期临床试验，以支持美国未来的BLA。Mesoblast继续开发其专有的骨髓衍生的同种异体扩大MSC产品候选人静脉内递送，以诱导生物难治性克罗恩氏病患者缓解（TiGenix新闻发布）。
（外部链接）
血液和血液凝固障碍
星期五年十二月15日
科：血液和血液凝固异常
LSD1抑制剂的首个体内研究结果对于SCD的治疗有希望
研究人员介绍了新型赖氨酸特异性组蛋白去甲基化酶1A（LSD1）抑制剂OG-S（OryzonGenomics）的体内数据，用于治疗镰状细胞病（SCD）。OG-S是一种有效的口服LSD1抑制剂，通过增加胎儿血红蛋白在体内显示活性。在体外，OG-S显示对LSD1的选择性，EC50值为0.mcM，而胺氧化酶[含有黄素的]A（MAO-A）和MAO-B的EC50值mcM。在转基因SCD小鼠中，OG-S（0.25,0.5或1.0mg/kg/天）剂量依赖性地增加γ-珠蛋白mRNA表达，显示出显着高于对照（P0.01）。F-retics水平显着增加，从OG-S的OG-S（0.25,0.5和1mg/kg剂量的对照组的约3.5％到OX-S的9％，10％和11％（分别为P0.01，0.01和0.02）和F-细胞水平，从对照的约3.5％至OG-S的6％，8％和9％（分别为P0.05，0.02和0.01）。OG-S也显着降低网织红细胞水平（分别为0.5和1mg/kg剂量的约37％至20％和18％;分别为P0.01和0.02）和血小板水平（约比×）细胞/毫升分别为对照组和1毫克/公斤剂量，P0.02），绝对中性粒细胞计数没有显着变化报告。在正常的狒狒，OG-S（或微克/千克/天）显着增加（P（分别为在预处理和峰处理时分别约10％至35％），γ-珠蛋白mRNA（分别为约0.01和0.2的γ：总球蛋白的比例）和珠蛋白链合成（比例γ：总珠蛋白0.02至0.28），表明阳性反应。报道血小板（约-×细胞/mL;P0.01），绝对网织红细胞（约75-35×个细胞/mL）的细胞水平从预处理到峰处理时间点的降低;P0.02）和绝对嗜中性粒细胞计数（大约4到0个细胞/mcL;P0.01），绝对单核细胞增加（大约到个细胞/mcL;P也有报道。在施用μg/kg/天的OG-S的贫血狒狒中观察到类似的效果（Rivers，A.etal.59AnnuMeetAmSocHematol（Dec12-12，Atlanta，），Abst）。
（外部链接）
感染
星期五年十二月15日
科：感染
罗氏公司申请了用于HBV的x吨酮衍生物
罗氏披露了新的x吨酮衍生物，作为抑制乙型肝炎病毒（HBV）共价闭合环状DNA（cccDNA）形成的化合物，，并抑制HBV抗原HBeAg和HBsAg的分泌，据报道可用于治疗HBV感染。通过Southern印迹确定，示例化合物抑制HepDES19细胞中HBVcccDNA的形成（浓度依赖性地在0.3-30mcM）。通过ELISA测定，该化合物抑制HepDES19细胞中cccDNA介导的HBeAg产生（IC50=1.24mcM）。通过化学发光免疫分析测定，它降低了HBV感染的原代人肝细胞中HBsAg的细胞外水平（IC50=1.64mcM）另外，通过qPCR测定，它降低了HBVDNA的细胞外水平（IC50=1.61mcM）。（WO202798）。
WO202798
（外部链接）
代谢紊乱
星期五年十二月15日
科：代谢紊乱
Akcea开始AKCEA-ANGPTL3-LRx的II期临床试验
IonisPharmaceuticals表示，子公司AkceaTherapeutics宣布启动了高甘油三酯血症，2型糖尿病和非酒精性脂肪肝病患者的AKCEA-ANGPTL3-LRx二期项目（ClinicalTrials.govIdentifierNCT）。该研究的主要目标是确定未来注册研究中使用AKCEA-ANGPTL3-LRx的剂量水平和频率。实验性治疗是设计用于减少血管生成素样3蛋白（ANGPTL3）的配体缀合的反义药物。多中心，随机，双盲，安慰剂对照，剂量范围阶段IIb研究将评估以不同剂量和给药间隔给予约名患者的AKCEA-ANGPTL3-LRx的安全性和功效。Akcea计划报告9年研究的主要数据（IonisPharmaceuticalsNewsRelease）。
（外部链接）
星期五年十二月15日
科：代谢紊乱
AmicusTherapeutics适用于美国批准米格拉司他治疗法布里病
AmicusTherapeutics已经向FDA提交了NDA，要求批准migalastat用于治疗16岁及以上患有突变的法布里病的患者。该呈件基于现有的临床数据，包括致病基质（GL-3）的减少，以及来自治疗初始和酶替代疗法开关患者以及其他两个III期关键研究的全部数据完成临床研究（ClinicalTrials.gov标识符NCT和NCT）。被称为伴侣分子疗法的Migalastat被设计为通过稳定功能失调的α-GalA酶起作用，具有来自FDA的孤儿名称和快速通道标识。这种药物之前在欧洲获得批准，在那里它被作为Galafold销售（参见ThomsonReutersDrugNews，6年6月1日）（AmicusTherapeutics新闻发布）。
盐酸米格拉司他
（外部链接）
星期五年十二月15日
科：代谢紊乱
Asklepios宣布成立新的投资组合公司ActusTherapeutics
AsklepiosBioPharmaceutical宣布成立ActusTherapeutics公司，这是一家基于Asklepios基因治疗平台的新型投资组合公司。Actus将受益于Asklepios公司生产器官和组织特异性单链和自身互补的含有腺伴随病毒载体（AAVs）的基因组的能力以及公司的制造平台。Actus将利用Asklepios的AAV平台技术和制造工艺为孤儿疾病创造有针对性的低剂量基因疗法。Asklepios的AAV在较低剂量下有效，具有增加的细胞类型特异性并且具有降低的全身副作用的潜力。Actus将追求多种罕见遗传疾病的治疗方法，最初将集中在为庞培病开发基因疗法基于杜克大学的研究。Actus目前正在招募20名成人晚发性庞贝氏症患者进行I期试验，预计明年初（ClinicalTrials.govIdentifierNCT）（AsklepiosBioPharmaceuticalNewsRelease）。
星期五年十二月15日
科：代谢紊乱
FDA授予威尔逊病WTX-的快速通道名称
FDA已批准WilsonTherapeutics的WTX-（双胆碱四硫代钼酸盐）用于治疗威尔逊病。WTX-是一种独特的铜蛋白结合剂，具有独特的作用机制，正在作为威尔逊氏病的一种新型治疗方法。威尔逊病患者为期24周的开放标签多中心II期临床试验的数据支持快速通道名称，该数据显示WTX-的每日一次给药有可能迅速降低和控制游离铜，改善或稳定神经和肝脏状况并改善患者报告的残疾（ClinicalTrials.govIdentifierNCT02596）。此外，迄今尚未观察到治疗开始时初始药物引起的神经恶化的病例。一项开放性的研究正在进行中，该公司预计将在明年年初登记第一例患者进行III期FOCuS试验。WTX-在美国和欧盟也有用于治疗Wilson病的孤儿药物（WilsonTherapeuticsNewsRelease）。
WTX-
（外部链接）
星期五年十二月15日
科：代谢紊乱
主角Therapeutics报告PTG-第一阶段研究的主要结果
主角Therapeutics报导了在正常健康志愿者中进行的一期试验PTG-（一种hepcidin模拟肽）的一线试验结果。该药物产生与剂量相关并持续降低的血清铁和转铁蛋白饱和度。主角计划从年开始测试β地中海贫血和骨髓增生异常综合征患者的PTG-（主角治疗新闻稿）。
（外部链接）
肌肉骨骼及结缔组织疾病
星期五年十二月15日
部分：肌肉骨骼及结缔组织疾病
Corbus制药公司启动第三阶段RESOLVE-1试验测试anabasum
Corbus制药公司已经开始对弥漫性皮肤系统性硬化患者进行III期RESOLVE-1试验，测试anabasum（以前称为resunab）。该试验将招募大约名患者，比较两种剂量的anabasum与安慰剂，使用改良的Rodnan皮肤评分的基线变化。该试验还将测量患者和医生报告的结果，用力肺活量，美国风湿病学会综合反应指数在弥漫性皮肤系统性硬化症评分和肺功能作为次要终点。Corbus去年报告了该药物的第二阶段正数据（CorbusPharmaceuticalsNewsRelease）。
Anabasum
（外部链接）
星期五年十二月15日
部分：肌肉骨骼及结缔组织疾病
FDA批准Xeljanz和XeljanzXR治疗牛皮癣性关节炎
美国食品及药物管理局批准辉瑞的Xeljanz5毫克每天两次和XeljanzXR（枸橼酸托法替尼）缓释11毫克，每日一次，用于治疗对甲氨蝶呤或其他疾病的反应不敏感或不能耐受的成人活动性银屑病关节炎（PsA）改良抗风湿药物（DMARDs）。FDA批准的依据是来自第三阶段OPAL（口服牛皮癣关节炎试验）计划的数据，该计划包括两项关键性研究，OPALBroaden和OPALBeyond，以及持续长期延期试验的可用数据OPALBalanceClinicalTrials.gov标识符NCT77668，NCT82439和NCT）。这两项关键性研究都达到了他们的两个主要疗效终点，显示美国风湿病学会（ACR20）的反应有统计学意义的改善，接受Xeljanz5的患者在3个月的健康评估问卷-残疾指数（HAQ-DI）每天两次，联合非生物DMARD治疗，与安慰剂组相比。在OPALBroaden中，服用Xeljanz5mg每天两次的患者中有50％达到ACR20应答，而在3个月时服用安慰剂的患者中有33％达到ACR20。在OPAL之外，50％的患者每天两次使用Xeljanz5mg，达到ACR20的疗效，而在3个月时服用安慰剂的患者有24％。在这两项研究中，在第2周，次要终点和第一次基线后评估中，Xeljanz5mg每日两次与安慰剂相比也观察到ACR20应答的统计学显着改善（OPAL扩大：分别为22％和6％;OPAL超出：27％和13％）。用Xeljanz治疗活动性银屑病关节炎患者的安全性与类风湿性关节炎患者的安全性一致。Xeljanz5mg每天两次的超过3％的患者观察到最常见的不良事件是鼻咽炎，上呼吸道感染，头痛和腹泻。Xeljanz/XeljanzXR的推荐剂量与非生物DMARDs联合使用，不推荐与生物DMARDs或强效免疫抑制剂联合使用（辉瑞新闻稿）。次要终点和第一次基线后评估（OPAL扩大：分别为22％和6％;OPAL超出：分别为27％和13％）。用Xeljanz治疗活动性银屑病关节炎患者的安全性与类风湿性关节炎患者的安全性一致。Xeljanz5mg每日两次的超过3％的患者观察到最常见的不良事件是鼻咽炎，上呼吸道感染，头痛和腹泻。Xeljanz/XeljanzXR的推荐剂量与非生物DMARDs联合使用，不推荐与生物DMARDs或强效免疫抑制剂联合使用（辉瑞新闻稿）。次要终点和第一次基线后评估（OPAL扩大：分别为22％和6％;OPAL超出：分别为27％和13％）。用Xeljanz治疗活动性银屑病关节炎患者的安全性与类风湿性关节炎患者的安全性一致。Xeljanz5mg每日两次的超过3％的患者观察到最常见的不良事件是鼻咽炎，上呼吸道感染，头痛和腹泻。Xeljanz/XeljanzXR的推荐剂量与非生物DMARDs联合使用，不推荐与生物DMARDs或强效免疫抑制剂联合使用（辉瑞新闻稿）。用Xeljanz治疗活动性银屑病关节炎患者的安全性与类风湿性关节炎患者的安全性一致。Xeljanz5mg每日两次的超过3％的患者观察到最常见的不良事件是鼻咽炎，上呼吸道感染，头痛和腹泻。Xeljanz/XeljanzXR的推荐剂量与非生物DMARDs联合使用，不推荐与生物DMARDs或强效免疫抑制剂联合使用（辉瑞新闻稿）。用Xeljanz治疗活动性银屑病关节炎患者的安全性与类风湿性关节炎患者的安全性一致。Xeljanz5mg每日两次的超过3％的患者观察到最常见的不良事件是鼻咽炎，上呼吸道感染，头痛和腹泻。Xeljanz/XeljanzXR的推荐剂量与非生物DMARDs联合使用，不推荐与生物DMARDs或强效免疫抑制剂联合使用（辉瑞新闻稿）。上呼吸道感染，头痛和腹泻。Xeljanz/XeljanzXR的推荐剂量与非生物DMARDs联合使用，不推荐与生物DMARDs或强效免疫抑制剂联合使用（辉瑞新闻稿）。上呼吸道感染，头痛和腹泻。Xeljanz/XeljanzXR的推荐剂量与非生物DMARDs联合使用，不推荐与生物DMARDs或强效免疫抑制剂联合使用（辉瑞新闻稿）。
托法替尼柠檬酸盐
（外部链接）
星期五年十二月15日
部分：肌肉骨骼及结缔组织疾病
bimekizumab强直性脊柱炎的IIb期研究符合主要目标
UCB在强直性脊柱炎（AS）中对bimekizumab的IIb期BEAGILE研究满足建立bimekizumab剂量反应的主要目标，同时在具有活性AS的成年患者中显示与安慰剂相比统计学上显着的功效（ClinicalTrials.govIdentifierNCT02963）。该研究调查了安慰剂组与安慰剂组在成年活动性AS患者中的安全性，有效性，药代动力学和药效学。研究中评估的主要功效变量是在第12周达到症状改善至少40％，例如疼痛，身体功能和炎症（ASAS40）的患者的百分比.Bimekizumab达到这个临床响应阈值，的患者比安慰剂多剂量。在接受bimekizumab治疗的患者中，接受bimekizumab治疗的患者中，有47％的患者在AS症状方面获得了至少40％的改善，而13％的患者接受安慰剂。另外，bimekizumab一般耐受性良好，未观察到意外的安全性信号。最常见的不良事件是鼻咽炎。该研究将以盲目的方式继续进行36周，以评估疗效和安全性的维持。这些数据遵循最近用双西他珠治疗牛皮癣的有希望的结果。在中重度银屑病的IIb期研究中，用bimekizumab治疗导致多达60％的患者在第12周达到完全皮肤清除（PASI）ClinicalTrials.gov标识符NCT02906）。来自银屑病关节炎的bimekizumab的第三阶段IIb研究的结果预计很快（ClinicalTrials.gov标识符NCT）。Bimekizumab是一种新型的人源化单克隆IgG1抗体，有效地选择性中和促进炎症过程的两种关键细胞因子白细胞介素（IL）-17A和IL-17F（UCBNewsRelease）。
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星期五年十二月15日
部分：肌肉骨骼及结缔组织疾病
pSivida宣布关于膝关节骨性关节炎缓释植入物的第一阶段数据
pSivida医院（HSS）宣布了一项将pSivida的Durasert输送技术与HSS设计的植入式装置相结合的持续释放植入物的第一阶段安全性和探索性有效性试点研究的结果。该植入物被设计为递送连续低剂量的地塞米松进入膝关节数月。筛选6名经放射学证实和有症状的膝骨关节炎患者，研究时间为6个月。将平均每周疼痛评分与基线值进行比较，使用静息，夜间疼痛以及每两周一次0-10分的活动期间的疼痛调查。安全监测包括连续X线片和血浆地塞米松浓度。受试者在第4周的平均每周疼痛中平均减少了3.8分，而在24周期间没有减少（分别在第12周和第24周分别减少了4.7分和5.0分）。根据OMERACT-OARSI使用平均每周疼痛评分的严格响应者标准，在第4周时4名受试者被认为是严格响应者，而在12周和24周时，所有6名受试者都是严格响应者。发现血浆地塞米松浓度低于其他标准护理治疗报告的水平，并且没有报道不良事件。植入物耐受性良好，通过6个月的研究期显示出潜在的镇痛效果（pSividaNewsRelease）。
地塞米松
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神经障碍
星期五年十二月15日
科：神经系统疾病
新的模型显示氟桂嗪能改善儿童时期的偏瘫
虽然以偏瘫为特征的儿童期交替性偏瘫（AHC）治疗较少，但近年来发现该病的遗传基础（ATP1A3基因突变）。将这一发现转化为新的治疗方法并理解当前策略的效果可以通过使用动物模型来帮助。杜克大学医学中心的科学家们现在已经建立了一个敲入小鼠模型，其中含有与最严重的AHC表型相关的ATP1A3的EK突变。所产生的小鼠表现出自发性癫痫发作，死亡率高（猝死突然意外死亡;SUDEP）。与野生型动物相比，它们需要较少的电刺激以达到点燃状态。已知氟桂利嗪治疗在AHC中是有益的，但在撤回后发生退行性改变。在敲入小鼠中，与给予赋形剂的小鼠相比，氟桂利嗪减少杏仁核点燃诱导的放电后持续时间，并且急性氟桂菊嗪治疗与引起癫痫发作减少和发作持续时间缩短以及由前庭刺激引起的偏瘫发作减少相关，但这些效果在停药后丢失。研究结果表明，氟桂利嗪对AHC没有神经保护作用，EK模型允许评估新的治疗方法（Reynolds，A。等人。第71届Annu会见AmEpilepsySoc（年12月1-5日，华盛顿特区），Abst3.）。
肾-泌尿系统疾病
星期五年十二月15日
部分：肾-泌尿系统疾病
Dimerix和Proteomics合作伙伴为DMX-评估伴随诊断
Dimerix已经与预测性诊断公司ProteomicsInternational合作，该公司将与Dimerix的慢性肾病候选人DMX-（propagermanium/irbesartan）一起评估其PromarkerD，作为潜在的伴侣诊断测试，以帮助测量和监测药物的有效性。在最近完成的IIa期试验中，DMX-显示安全，具有有希望的功效信号，特别是在患有糖尿病性肾病的患者中。如果PromarkerD作为伴随诊断测试证明是成功的，Dimerix将可以选择授权测试进行持续使用。预计年初步结果（Dimerix新闻稿）。
（外部链接）
物质滥用和中毒
星期五年十二月15日
部分：物质滥用和中毒
AxsomeTherapeutics和杜克大学合作进行AXS-05的二期研究
AxsomeTherapeutics已经与杜克大学进行了一项研究合作，在试图戒烟的吸烟者的II期临床试验中评估右美沙芬和安非他酮的口服固定剂量组合AXS-05。计划的研究是一项评估AXS-05对吸烟行为的影响的随机，双盲，对照试验，并将在杜克戒烟中心进行。预计在年第一季度开始试用（AxsomeTherapeuticsNewsRelease）。
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