今天，罗氏制药中国宣布，旗下口服药物吗替麦考酚酯（中文商品名：骁悉?；英文商品名：CellCept?；以下统称为“原研吗替麦考酚酯”）获得中国国家药品监督管理局批准，适用于Ⅲ-V型成人狼疮性肾炎（LN）患者的诱导期治疗和维持期治疗，成为目前该疾病治疗药物中唯一获批此适应症的吗替麦考酚酯。原研吗替麦考酚酯治疗LN新适应症的获批标志着中国LN治疗与国际接轨，为广大中国LN患者带来了更优的治疗选择。
LN患者81.6%为育龄女性传统药物性腺毒性强影响卵巢功能
国家肾脏疾病临床医学研究中心（医院）刘志红院士表示：“系统性红斑狼疮（SystemicLupusErythematosus，SLE）是一种可累及全身多个系统的自身免疫性疾病。其中，狼疮性肾炎（Lupusnephritis，LN）是SLE最严重的并发症之一，约占系统性红斑狼疮的50%~70%1，是SLE预后不良的主要因素。LN最常见的临床表现为蛋白尿、血尿和肾小管损伤等，严重影响患者的生活质量，严重者危及生命。17%~25%的LN患者可进展为终末期肾脏病2，并且与死亡率密切相关。”
目前狼疮性肾炎在中国的发病率约为0.%，全国约有万成人患者3??，其中81.6%为14-44岁女性患者?。
既往，我国LN治疗方案主要是基于皮质类固醇联合环磷酰胺（CTX）或硫唑嘌呤（AZA）的非选择性免疫抑制剂的组合。但KDIGO年发布的肾小球肾炎临床实践指南指出，细胞毒药物具有以下潜在的危害，包括严重感染、未来发生恶性肿瘤的风险增加、生育率降低、出血性膀胱炎、脱发，这些潜在危害远大于其临床获益?。
原研吗替麦考酚酯为众多国内外指南和专家共识一致推荐的LN一线治疗药物，并被高质量的临床研究证实其治疗疗效和安全性
医院风湿免疫科曾小峰教授表示：“此次原研吗替麦考酚酯获批LN适应症，主要基于国内外指南和专家共识的一致推荐。年在国际指南（KDIGO、EULAR和ACR）???中，吗替麦考酚酯被推荐作为Ⅲ-V型LN诱导期和维持期治疗的一线选择。在年《中华医学会风湿病学分会系统性红斑狼疮诊断及治疗指南》1o及年《吗替麦考酚酯在自身免疫病治疗中应用的风湿病专家共识》11中，吗替麦考酚酯也被推荐用于活动性LN的治疗。”
年发表在新英格兰杂志上的一项美国随机对照研究（RCT）12中显示，原研吗替麦考酚酯使用组的诱导期完全缓解率显著高于CTX组；年发表在新英格兰杂志上的全球多中心ALMS研究13表明，原研吗替麦考酚酯维持期治疗复发率显著低于AZA组，且骨髓抑制副作用小。
以真实世界证据支持，在中国开创该治疗领域新适应症获批先河
原研吗替麦考酚酯于年获批进入中国，用于治疗接受同种异体肾脏移植的患者中预防器官的排斥反应。年获批治疗接受同种异体肝脏移植的患者中预防器官的排斥反应。目前已经陪伴了超过16万位肝肾器官移植术后患者。
据了解，此次原研吗替麦考酚酯LN适应症的获批，是国家药监部门以临床需求为导向，基于真实世界证据，对已上市产品扩大适应症的积极尝试和有效指引；通过召开专家咨询会议，听取专家意见，提高了审评审批的公开透明度，展现了审评程序的科学性和公正性。
罗氏制药中国总裁周虹表示：
此次骁悉LN新适应症的获批充分体现了国家药监部门鼓励创新、锐意改革的决心，在此非常感谢中国药监部门以及广大专家的共同支持和努力。秉承着先患者之需而行的理念，罗氏制药中国将继续努力将更多的创新药物更快地带入中国，惠及广大中国患者。
参考文献：
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