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先天肾小球肾炎

世界首次上海长征医院使用异体通用型CA

7月15日,海军医院(医院)研究团队在国际顶尖学术期刊《Cell》上发表了一篇题为“AllogeneicCD19-targetedCAR-Ttherapyinpatientswithseveremyositisandsystemicsclerosis”的研究论文,文章介绍了研究团队成功使用邦耀生物开发的靶向CD19抗原的异体通用型CAR-T细胞治疗产品(TyU19)治疗3例难治性自身免疫性疾病患者的最新成果。据了解,这是国际上首次报道异体通用型CAR-T在自身免疫疾病中取得成功!

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3例患者中,1例为免疫介导的坏死性肌炎(IMNM)、2例为系统性硬化症(SSc)。免疫介导的坏死性肌病特征表现为肌肉出现坏死或细胞死亡的迹象,患者为42岁女性,在接受异体通用型CAR-T细胞治疗产品(TyU19)治疗后总改善评分(TIS)在2个月的时间迅速从基线的72.5上升至,并持续稳定在这一水平,自身抗体被彻底消除,肌肉炎症也得到了显著缓解。

系统性硬化症是一种影响皮肤和内脏器官的自身免疫性疾病,这2例患有严重系统性硬化症(SSc)患者,在异体通用型CAR-T细胞治疗产品(TyU19)治疗后,CRISS评分在几个月内得到显著提高,Rodnan皮肤评分(mRSS)均显著下降,重要器官纤维化损伤均得到了逆转,并在6个月的监测期内持续改善。

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CAR-T疗法瑞基奥仑赛治疗系统性红斑狼疮

目前有许多用于治疗自身免疫疾病的CAR-T正在进行中,5月30日,药明巨诺在欧洲风湿病学大会(EULAR)上公布了CAR-T疗法瑞基奥仑赛注射液在中国成人活动性系统性红斑狼疮(SLE)患者中的最新临床数据。

数据报告了在25M剂量组中,所有3例患者症状持续改善,至数据截止日,3例受试者全部未再使用激素及免疫抑制剂等SLE治疗药物。结果表明,瑞基奥仑赛注射液能够使中重度红斑狼疮患者获得较为深度且持久的疾病缓解,且安全性良好。

CAR-T细胞治疗拯救系统性红斑狼疮患者免于血液透析、长期依赖药物

4月17日,《柳叶刀》(TheLancet)发表一篇名为“CART-celltherapyrescuesadolescentwithrapidlyprogressivelupusnephritisfromhaemodialysis”的文章,文章报告了一例15岁女性严重和快速进展的系统性红斑狼疮患者使用CD19CAR-T细胞治疗后的结果。

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该患者出现严重肾炎伴蛋白尿和镜下血尿,有明显的弥漫性毛细管增生和局灶性毛细血管增生继坏死性肾小球肾炎,CAR-T细胞治疗后,系统性红斑狼疮活动迅速下降,关节炎症状消退,所有其他自身抗体消失。CAR-T细胞输注后1周,肾功能改善,血液透析间期延长。值得注意的是,患者在开始CAR-T细胞治疗后第4个月重返学校,她的日常生活完全活跃。

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该病例表明,抗CD19CAR-T细胞疗法可以使狼疮性肾炎患者免于血液透析和长期依赖药物的痛苦。

结语

目前CAR-T细胞疗法已上市多款血液系统肿瘤产品,实体瘤与自身免疫疾病也已取得重大突破,为实体瘤与自身免疫疾病患者带来了更多的治疗希望。相信在各研究人员的共同努力下,必将引领CAR-T疗法走向更多患者,让更多患者不再受病痛折磨!

参考资料

1.AllogeneicCD19-targetedCAR-Ttherapyinpatientswithseveremyositisandsystemicsclerosis:Cell

2.PreliminaryClinicalDataonRelma-CelInjectioninAdultswithActiveSystemicLupusErythematosusinChinaattheEularCongress(prnewswire.

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